 |
| Viễn cảnh điều trị bệnh thần kinh bằng cách 'chỉnh sửa' não người. (Ảnh minh họa. Nguồn: iStock) |
Trong hai năm qua, nhiều kết quả thử nghiệm trên chuột bằng kỹ thuật CRISPR và các biến thể đã cho thấy tiềm năng điều trị các bệnh rối loạn thần kinh.
Các chuyên gia kỳ vọng thử nghiệm lâm sàng trên người có thể diễn ra chỉ trong vài năm tới. Bà Monica Coenraads, Giám đốc Quỹ nghiên cứu hội chứng Rett ở Mỹ, nhận định: “Những dữ liệu chưa bao giờ khả quan đến thế. Điều này ngày càng ít mang tính viễn tưởng và đang trở thành hiện thực”.
Khác với gan hay máu, não bộ được bảo vệ bởi hàng rào máu-não khiến việc đưa các thành phần chỉnh sửa gene vào trở nên khó khăn. Dù vậy, nhiều nhóm nghiên cứu đã ghi nhận kết quả khả quan. Tháng 7 vừa qua, một thí nghiệm trên chuột mắc bệnh liệt nửa người luân phiên ở trẻ em cho thấy công nghệ “prime editing” (chỉnh sửa gene sơ cấp) có thể sửa được khoảng một nửa vùng vỏ não, giúp giảm co giật, cải thiện nhận thức và vận động, đồng thời kéo dài tuổi thọ.
Các nhóm khác cũng đang thử nghiệm trên chuột đối với bệnh Huntington, bệnh thất điều Friedreich và các đột biến gene gây động kinh hoặc chậm phát triển trí tuệ. Ở những trường hợp này, chỉnh sửa trực tiếp bản sao gene tự nhiên được coi là an toàn hơn so với việc thêm một bản sao mới, vốn có thể gây độc tính.
Các nhà khoa học hy vọng trong vòng 5 năm nữa có thể đưa liệu pháp này vào thử nghiệm trên bệnh nhân mắc hội chứng Rett hoặc AHC. Phương pháp nhiều khả năng sẽ dựa vào virus AAV9 để đưa thành phần chỉnh sửa gene vào não, song rủi ro miễn dịch vẫn là thách thức lớn. Ngoài ra, ngành công nghệ sinh học Mỹ đang trải qua khủng hoảng tài chính, khiến nguồn vốn cho nghiên cứu loại liệu pháp đắt đỏ này dần thu hẹp.
Bà Coenraads nói: “Nguồn vốn đang dần cạn kiệt. Nhưng chúng tôi vẫn phải kiên trì và tiếp tục tạo ra dữ liệu tốt”.
| Bệnh viện dã chiến Việt Nam cấp cứu và điều trị thành công nữ quân nhân Ghana bị vỡ nang buồng trứng Mới đây, các bác sĩ Bệnh viên dã chiến cấp 2 số 6 Việt Nam đã nhanh chóng cấp cứu một nữ bệnh nhân Ghana ... |
| Australia tìm ra phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh xơ tủy Gần 100.000 người Australia đang sống chung với bệnh xơ tủy, một dạng ung thư máu hiếm gặp, gây ra tình trạng xơ hóa nghiêm ... |
| Đức: Kinh tế trì trệ, số lao động thất nghiệp tăng vọt, cảnh báo Mỹ sẽ 'hại người thiệt mình' Tình trạng thất nghiệp tại Đức tiếp tục xấu đi trong bối cảnh quốc gia Trung Âu vừa hứng chịu đòn thuế quan mới của ... |
| Mỹ: Bang California cảnh báo ngộ độc thần kinh do hải sản thân vỏ Bang California (Mỹ) áp dụng lệnh cấm đánh bắt trai do PSP và axit domoic, 2 loại độc tố gây nguy hiểm cho hệ thần ... |
| Dịch Covid-19 quay trở lại mạnh mẽ, Bộ Y tế khuyến cáo những nhóm người sau cần điều trị tại bệnh viện Khi Covid-19 trở lại, nhóm người trên 65 tuổi, bệnh nhân tiểu đường, béo phì... cần bảo vệ bản thân tốt bởi nhóm này dễ ... |
