Hy vọng mới cho trẻ em mắc bệnh hiếm gặp tại Ấn Độ

Hương Sen
Theo dõi TGVN trên
Baoquocte.vn. Các gia đình Ấn Độ có con mắc bệnh teo cơ tủy hiếm gặp đã được thắp thêm hy vọng thông qua việc gây quỹ từ cộng đồng.

Cô bé Ellen dù đã 14 tháng tuổi nhưng vẫn chưa thể nhấc được cổ hay lẫy. Sau nhiều lần khám bệnh, Ellen được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy - một bệnh hiếm gặp ở trẻ sơ sinh. Nước mắt lăn dài trên khuôn mặt, mẹ Ellen cho biết gia đình cô thậm chí còn chưa từng nghe nói về căn bệnh này.

Ấn tượng với việc gây quỹ trên mạng xã hội của phụ huynh Ấn Độ
Bố Ellen đang hỗ trợ cô bé thở (ảnh chụp hồi tháng 2 khi cô bé 18 tháng tuổi). (Nguồn: The New York Times)

Gia đình Ellen sau đó đã rất vui mừng khi biết nếu điều trị bằng liệu pháp gen, cô bé sẽ có cơ hội sống nhưng họ cũng nhanh chóng cảm thấy hụt hẫng bởi mức chi phí lên tới 2,1 triệu USD.

Căn bệnh hiếm gặp

Teo cơ tủy là bệnh rối loạn thần kinh cơ di truyền gây tử vong ở trẻ sơ sinh trên khắp thế giới nhiều hơn bất kỳ loại rối loạn di truyền nào khác.

Tại Ấn Độ, một nghiên cứu chỉ ra: cứ 7.744 trẻ em ra đời thì có một em mắc teo cơ tủy và mỗi năm số lượng trẻ em mắc bệnh lên đến 3.200.

Có 4 thể bệnh teo cơ tủy, theo đó tuổi bệnh, triệu chứng và tiến triển của bệnh tùy thuộc vào các độ tuổi khác nhau. Trẻ sơ sinh mắc thể 1 như Ellen thường có các triệu chứng trong vòng 6 tháng đầu đời như khó cử động chân tay, khó bú, nuốt hay thở và thường không sống được quá 2 tuổi.

Các nhà thần kinh học Ấn Độ cho biết, nhận thức của các bậc phụ huynh về căn bệnh này ngày càng cao thì số lượng ca bệnh được phát hiện ngày càng tăng.

Những năm gần đây, Ấn Độ được biết đến là trung tâm sản xuất dược phẩm chi phí thấp trên thế giới. Một phần nhờ vào giới hạn mức giá của chính phủ nên thuốc nội địa thường rẻ hơn nhiều so với hàng nhập khẩu.

Tuy nhiên, thuốc điều trị cho những căn bệnh hiếm gặp thường chủ yếu phải nhập từ nước ngoài, những tiến bộ y học mới nhất thường xa tầm với, ngoại trừ các gia đình giàu có thì phần lớn người dân đều không có khả năng chi trả và cũng không được bảo hiểm y tế chi trả.

Niềm hy vọng mới

Vào năm 2019, cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc điều trị Zolgensma - giúp thay đổi nguyên nhân di truyền căn bản của bệnh teo tủy sống và có thể ngăn chặn hoàn toàn sự tiến triển của bệnh.

Ấn tượng với việc gây quỹ trên mạng xã hội của phụ huynh Ấn Độ
Thuốc Zolgensma. (Nguồn: The New York Times)

Với chi phí 2,1 triệu USD, liệu pháp Zolgensma của Hãng dược Novartis được xem là mức giá cao nhất từng có với một liệu pháp điều trị một lần.

Một loại thuốc khác là Spinraza cũng có chi phí 750.000 USD cho năm đầu tiên, 370.000 USD cho những năm tiếp theo và phải sử dụng suốt đời.

Cả Zolgensma và Spinraza đều không được sản xuất hay cấp phép sử dụng tại Ấn Độ, do đó, nếu muốn nhập thuốc về nhờ giúp đỡ của bác sĩ, cha mẹ phải thực hiện các thủ tục để nhận được sự cấp phép từ Chính phủ.

Với bệnh teo cơ tủy loại 1, chỉ có duy nhất thuốc Evrysdi được lưu hành, có giá rẻ nhất trong 3 loại thuốc (53.000 đến 80.000 USD/năm), đây là mức giá đã được nhà sản xuất chiết khấu cho Ấn Độ. Cả 3 loại thuốc đều không được bảo hiểm hỗ trợ chi trả, vì vậy các gia đình phải đối mặt với lựa chọn khó khăn: tiêu tốn nhiều tiền hơn hoặc chứng kiến con mình gầy gò ốm yếu dần.

Trong lúc tuyệt vọng, hy vọng của gia đình Ellen đã được thắp lên bởi câu chuyện từ các gia đình có con nhỏ mắc teo cơ tủy khác, họ quyết định sử dụng mạng xã hội để gây quỹ.

Từ tháng 5/2019, khi thuốc điều trị Zolgensma được đưa ra thị trường, đã có hơn 10 trẻ em được chữa trị nhờ vào việc cha mẹ các em huy động thành công 2,1 triệu USD từ cộng đồng.

Trường hợp của cậu bé Ayaansh là một ví dụ. Gia đình cậu đã bắt đầu chiến dịch huy động vốn từ cộng đồng và gửi email cho bất kỳ ai mà ông biết để đề xin giúp đỡ con trai mình.

Ngay sau đó, 125 bạn bè, đồng nghiệp và người thân đã bắt đầu gửi tin nhắn trên các nền tảng mạng xã hội tới các chính trị gia, các ngôi sao Bollywood.

Cảm động trước hoàn cảnh của gia đình, nhiều quan chức và người nổi tiêngs không chỉ tự mình quyên góp tiền mà còn giúp kêu gọi rộng rãi. Sau ba tháng rưỡi, gia đình Ayaansh đã huy động được 2,1 triệu USD. "Con tôi đã khá hơn rồi, có thể hơi nhấc chân và kiểm soát cổ tốt hơn nhiều", bố cậu bé cho hay.

Ấn tượng với việc gây quỹ trên mạng xã hội của phụ huynh Ấn Độ
Một phụ huynh đang gây quỹ cộng đồng qua mạng xã hội. (Nguồn: The New York Times)

Được truyền động lực và hy vọng, mỗi buổi sáng, bố của Ellen đã gửi hàng trăm email đến 5 trang web gây quỹ như GoFundMe hay Impact Guru để kêu gọi cộng đồng quyên góp tiền cứu sống con gái ông.

Chỉ 4 tháng nữa cô bé Ellen sẽ tròn 2 tuổi, thời gian không còn nhiều và gia đình vẫn cách mục tiêu một khoảng rất xa, tuy nhiên gia đình em sẽ không bao giờ bỏ cuộc. “Tôi sẽ chiến đấu đến hơi thở cuối cùng", bố Ellen nói.

Những quy tắc ứng xử trên mạng xã hội có gì đặc biệt?

Những quy tắc ứng xử trên mạng xã hội có gì đặc biệt?

Với số lượng người dùng lên đến hơn 70% dân số Việt Nam, mạng xã hội là nơi những thông tin nóng hổi nhất được ...

Người Việt tại Mỹ gây quỹ tranh ảnh nghệ thuật vì quê hương

Người Việt tại Mỹ gây quỹ tranh ảnh nghệ thuật vì quê hương

Ban Tổ chức sự kiện Vòng tay nước Mỹ phối hợp cùng tổ chức Chung tay vì Việt Nam tổ chức đấu giá gây quỹ ...

(theo The New York Times)

Đọc thêm

Giá vàng hôm nay 8/8: Giá vàng thế giới giảm mạnh, lại thêm một rủi ro lớn; Vàng miếng SJC biến động kỳ lạ

Giá vàng hôm nay 8/8: Giá vàng thế giới giảm mạnh, lại thêm một rủi ro lớn; Vàng miếng SJC biến động kỳ lạ

Baoquocte.vn. Giá vàng hôm nay 8/8 khó thăng hoa dù đang chứng kiến ​​tuần tăng thứ ba. Lại gặp một tin tốt trong tuần này, giá vàng đi đâu?
XSMT 8/8, trực tiếp kết quả xổ số miền Trung hôm nay thứ 2 8/8/2022. SXMT 8/8/2022

XSMT 8/8, trực tiếp kết quả xổ số miền Trung hôm nay thứ 2 8/8/2022. SXMT 8/8/2022

Baoquocte.vn. XSMT 8/8. trực tiếp xổ số miền Trung 8/8/2022. kết quả xổ số miền Trung hôm nay. xổ số hôm nay 8/8/2022. xổ số miền Trung thứ 2. KQSXMT 8/8
XSMN 8/8, kết quả xổ số miền Nam hôm nay thứ 2 ngày 8/8/2022. xổ số hôm nay 8/8

XSMN 8/8, kết quả xổ số miền Nam hôm nay thứ 2 ngày 8/8/2022. xổ số hôm nay 8/8

Baoquocte.vn. XSMN 8/8. xổ số hôm nay 8/8. trực tiếp kết quả xổ số miền Nam 8/8/2022. XSMN thứ 2. xổ số hôm nay ngày 8 tháng 8. SXMN 8/8/2022. xo ...
XSMB 8/8, trực tiếp kết quả xổ số miền Bắc hôm nay 8/8/2022. dự đoán XSMB thứ 2

XSMB 8/8, trực tiếp kết quả xổ số miền Bắc hôm nay 8/8/2022. dự đoán XSMB thứ 2

Baoquocte.vn. XSMB 8/8. xổ số hôm nay 8/8. trực tiếp kết quả xổ số miền Bắc hôm nay 8/8/2022. dự đoán xổ số miền Bắc thứ 2. SXMB 8/8. KQSXMB
Trung Quốc sẽ tiến hành tập trận 'thường xuyên' gần Đài Loan

Trung Quốc sẽ tiến hành tập trận 'thường xuyên' gần Đài Loan

Baoquocte.vn. Đài CCTV đưa tin quân đội nước này từ nay sẽ tiến hành những cuộc tập trận 'thường lệ' ở khu vực phía Đông đường trung tuyến giữa 2 bờ ...
Xuất khẩu của Trung Quốc bất ngờ 'bứt tốc'

Xuất khẩu của Trung Quốc bất ngờ 'bứt tốc'

Baoquocte.vn. Trong tháng Bảy, tăng trưởng xuất khẩu của Trung Quốc bất ngờ tăng nhanh, tạo ra sự thúc đẩy đáng khích lệ cho nền kinh tế lớn thứ hai thế ...
55 năm ASEAN cùng nhau lớn mạnh

55 năm ASEAN cùng nhau lớn mạnh

Baoquocte.vn. Là chủ đề cuộc gặp nhân dịp kỷ niệm 55 năm ngày thành lập Hiệp hội các quốc gia Đông Nam Á và 27 năm ngày Việt Nam gia nhập ...
Thụy Điển cử chuyên viên đến Anh huấn luyện binh sĩ Ukraine

Thụy Điển cử chuyên viên đến Anh huấn luyện binh sĩ Ukraine

Baoquocte.vn. Chính phủ Thụy Điển thông báo các lực lượng vũ trang nước này sẽ cử tới 120 chuyên viên tới Anh để huấn luyện quân nhân Ukraine.
Gọi hành động của Nga là 'khủng bố hạt nhân', Ukraine kêu gọi cộng đồng quốc tế 'cứng rắn' hơn

Gọi hành động của Nga là 'khủng bố hạt nhân', Ukraine kêu gọi cộng đồng quốc tế 'cứng rắn' hơn

Baoquocte.vn. Ngày 7/8, Tổng thống Ukraine đã kêu gọi cộng đồng quốc tế phản ứng mạnh mẽ hơn với những gì mà ông mô tả là hành động 'khủng bố hạt ...
Nga tăng thêm hơn 20.000 ca mắc Covid-19 trong 24 giờ qua

Nga tăng thêm hơn 20.000 ca mắc Covid-19 trong 24 giờ qua

Baoquocte.vn. Đến nay, Nga đã ghi nhận tổng cộng hơn 18,7 triệu ca Covid-19 trên cả nước kể từ đầu đại dịch.
Chia sẻ kinh nghiệm các hoạt động dự án vì trẻ em gái vùng dân tộc thiểu số

Chia sẻ kinh nghiệm các hoạt động dự án vì trẻ em gái vùng dân tộc thiểu số

Baoquocte.vn. Hội thảo chia sẻ kinh nghiệm các hoạt động dự án 'Chúng tôi Có thể' vì trẻ em gái vùng dân tộc thiểu số đã được Ủy ban Dân tộc phối hợp UNESCO tổ chức.
Tìm hướng đi bền vững cho cây quế ở Lào Cai

Tìm hướng đi bền vững cho cây quế ở Lào Cai

Baoquocte.vn. Góp phần xóa đói giảm nghèo chủ lực cho bà con ở Lào Cai, tuy nhiên thời gian qua, việc phát triển 'nóng' cây quế đang tạo ra nhiều thách thức cho địa phương.
Hội nghị đánh giá tình hình Ban chỉ đạo nhân quyền các địa phương khu vực miền Trung và miền Nam

Hội nghị đánh giá tình hình Ban chỉ đạo nhân quyền các địa phương khu vực miền Trung và miền Nam

Baoquocte.vn. Đây là Hội nghị đầu tiên sau rất nhiều năm Ban chỉ đạo nhân quyền địa phương được thành lập và kiện toàn.
Thúc đẩy, bảo đảm quyền các nhóm dễ bị tổn thương trong ứng phó với biến đổi khí hậu

Thúc đẩy, bảo đảm quyền các nhóm dễ bị tổn thương trong ứng phó với biến đổi khí hậu

Baoquocte.vn. Bộ Ngoại giao phối hợp tổ chức Hội thảo quốc tế với chủ đề 'Tác động của Biến đổi khí hậu tới việc thụ hưởng quyền của các nhóm dễ bị tổn thương'.
An Giang: Tuyên truyền Luật Biên phòng Việt Nam 2020 và nâng cao cảnh giác với lời hứa 'việc nhẹ, lương cao' cho người dân

An Giang: Tuyên truyền Luật Biên phòng Việt Nam 2020 và nâng cao cảnh giác với lời hứa 'việc nhẹ, lương cao' cho người dân

Baoquocte.vn. Thông qua tuyên truyền nhằm giúp cho cán bộ, nhân dân khu vực biên giới biển hiểu rõ những nội dung cơ bản của Luật Biên phòng Việt Nam.
Chung tay nhắn tin từ thiện vì nạn nhân chất độc da cam

Chung tay nhắn tin từ thiện vì nạn nhân chất độc da cam

Baoquocte.vn. Hội Nạn nhân chất độc da cam/dioxin Việt Nam tổ chức Lễ công bố và phát động Chương trình nhắn tin từ thiện 'Chung tay xoa dịu nỗi đau da cam năm 2022'.
Cam kết mạnh mẽ của Việt Nam nhằm nâng cao hơn nữa hiệu quả công tác phòng, chống mua bán người

Cam kết mạnh mẽ của Việt Nam nhằm nâng cao hơn nữa hiệu quả công tác phòng, chống mua bán người

Baoquocte.vn. Việt Nam luôn nghiêm túc, tích cực triển khai các nhiệm vụ, chung tay với khu vực Đông Nam Á và thế giới đẩy lùi tội phạm mua bán người.
BPSOS và những chiêu trò chống phá

BPSOS và những chiêu trò chống phá

Baoquocte.vn. Tổ chức phản động Ủy ban cứu người vượt biển (BPSOS) thường xuyên thực hiện chống phá Đảng, Nhà nước Việt Nam dưới vỏ bọc dân chủ, nhân quyền.
Việt Nam tỏ rõ quyết tâm chung đẩy lùi nạn mua bán người

Việt Nam tỏ rõ quyết tâm chung đẩy lùi nạn mua bán người

Baoquocte.vn. Cùng với việc ưu tiên đẩy mạnh phòng, chống mua bán người, Việt Nam cũng tỏ rõ tinh thần cầu thị, sẵn sàng hợp tác quốc tế đẩy lùi tội phạm này.
Giáo dục hòa nhập trong ASEAN: Hướng tới một xã hội bền vững hơn

Giáo dục hòa nhập trong ASEAN: Hướng tới một xã hội bền vững hơn

Baoquocte.vn. Đã đến lúc nền giáo dục ASEAN cần phải được cải cách trước những thách thức đến từ đại dịch Covid-19 và biến đổi khí hậu ngày càng nghiêm trọng.
Việt Nam mong muốn hợp tác chặt chẽ hơn với Hoa Kỳ để đẩy mạnh phòng chống mua bán người

Việt Nam mong muốn hợp tác chặt chẽ hơn với Hoa Kỳ để đẩy mạnh phòng chống mua bán người

Baoquocte.vn. Ngày 21/7, Phó phát ngôn Bộ Ngoại giao Phạm Thu Hằng khẳng định, Việt Nam đã và đang đẩy mạnh các biện pháp phòng chống nạn mua bán người.
Cầu Ngang - Miệt biển đang đổi thay

Cầu Ngang - Miệt biển đang đổi thay

Baoquocte.vn. Với nỗ lực và quyết tâm cao, công tác xây dựng nông thôn mới ở huyện Cầu Ngang (tỉnh Trà Vinh) gặt hái nhiều thành tựu...
ĐBQH Nguyễn Thị Việt Nga: Bình đẳng giới không thực chất nếu mặc nhiên việc nhà, chăm sóc mọi người là của phụ nữ

ĐBQH Nguyễn Thị Việt Nga: Bình đẳng giới không thực chất nếu mặc nhiên việc nhà, chăm sóc mọi người là của phụ nữ

Baoquocte.vn. Mặc định việc nhà là của phụ nữ... đã khiến cho bình đẳng giới dù được nhắc tới nhiều nhưng hoàn toàn không thực chất.
Pháp luật - pháp chế - pháp quyền: Bảo đảm quyền con người

Pháp luật - pháp chế - pháp quyền: Bảo đảm quyền con người

Baoquocte.vn. Bảo đảm quyền con người trong Nhà nước pháp quyền xã hội chủ nghĩa đòi hỏi phải xử lý đúng được mối quan hệ giữa pháp luật, pháp chế và pháp quyền.
ĐBQH Phạm Trọng Nghĩa: Việt Nam luôn lấy con người là động lực, trung tâm, mục tiêu của chính sách an sinh xã hội

ĐBQH Phạm Trọng Nghĩa: Việt Nam luôn lấy con người là động lực, trung tâm, mục tiêu của chính sách an sinh xã hội

Baoquocte.vn. An sinh xã hội ở nước ta phải đối mặt với những thách thức như già hóa dân số, 'bẫy thu nhập trung bình' làm giảm nguồn lực...
'Chiến dịch phòng, chống tham nhũng và cơ hội đầu tư nước ngoài ở Việt Nam'

'Chiến dịch phòng, chống tham nhũng và cơ hội đầu tư nước ngoài ở Việt Nam'

Baoquocte.vn. Chuyên gia Campuchia nhấn mạnh chiến dịch phòng, chống tham nhũng trên diện rộng ở Việt Nam đang có những bước tiến vững chãi và mạnh mẽ.
Báo châu Âu: Việt Nam đóng góp vào nỗ lực chung trong thúc đẩy và bảo vệ quyền con người

Báo châu Âu: Việt Nam đóng góp vào nỗ lực chung trong thúc đẩy và bảo vệ quyền con người

Baoquocte.vn. Thành tựu của Việt Nam trong đảm bảo quyền con người được báo chí châu Âu nhấn mạnh trong các bài viết về chuyến thăm của Chủ tịch Quốc hội Vương Đình Huệ.
Đại sứ Na Uy Grete Lochen: Việt Nam ngày càng tiến bộ và cởi mở về quyền của người đồng tính, song tính, chuyển giới

Đại sứ Na Uy Grete Lochen: Việt Nam ngày càng tiến bộ và cởi mở về quyền của người đồng tính, song tính, chuyển giới

Baoquocte.vn. Là người đồng tính nữ, Đại sứ Na Uy Grete Lochen thấy sự tiến bộ, cởi mở về quyền của người đồng tính, song tính, chuyển giới (LGBTI) ở Việt Nam
Australia: Treo cờ Thổ dân hay động thái hàn gắn quan hệ

Australia: Treo cờ Thổ dân hay động thái hàn gắn quan hệ

Baoquocte.vn. Lá cờ Thổ dân Australia sẽ vĩnh viễn tung bay trên Cầu cảng Sydney sau khi chính quyền bang New South Wales cam kết 17 triệu USD để lắp đặt cột cờ thứ ba.
Phần Lan: Nỗ lực giảm sự hấp dẫn của thuốc lá đối với giới trẻ

Phần Lan: Nỗ lực giảm sự hấp dẫn của thuốc lá đối với giới trẻ

Baoquocte.vn. Từ ngày 1/5, Phần Lan bắt buộc hình ảnh và logo thương hiệu phải xóa khỏi bao bì các sản phẩm thuốc lá, kể cả thuốc lá điện tử.
Nữ cựu binh Hải quân đầu tiên trở thành Cố vấn quốc phòng của Phó Tổng thống Mỹ

Nữ cựu binh Hải quân đầu tiên trở thành Cố vấn quốc phòng của Phó Tổng thống Mỹ

Baoquocte.vn. Bà Shanti Sethi, cựu binh Hải quân Mỹ gốc Ấn gia nhập văn phòng của Phó Tổng thống Kamala Harris với tư cách Cố vấn quốc phòng.
Sau 2 tháng chiến sự, hơn 5,2 triệu người Ukraine rời khỏi đất nước

Sau 2 tháng chiến sự, hơn 5,2 triệu người Ukraine rời khỏi đất nước

Baoquocte.vn. Phụ nữ và trẻ em chiếm 90% trong số hơn 5,2 triệu người Ukraine rời khỏi đất nước kể từ khi Nga phát động chiến dịch quân sự đặc biệt ở Ukraine.
Instagram 'lỗi hệ thống' trong việc bảo vệ phụ nữ khỏi những kẻ quấy rối

Instagram 'lỗi hệ thống' trong việc bảo vệ phụ nữ khỏi những kẻ quấy rối

Baoquocte.vn. Instagram có hệ thống hết sức lỏng lẻo trong việc ngăn chặn hành vi quấy rối qua tin nhắn, chủ yếu nhằm vào tệp người dùng nữ với lượng người theo dõi cao.
Ramadan - Tháng linh thiêng của người Hồi giáo

Ramadan - Tháng linh thiêng của người Hồi giáo

Baoquocte.vn. Hôm nay (2/4) bắt đầu Tháng Ramadan - một trong những dịp lễ quan trọng nhất của hơn 1,8 tỷ tín đồ Hồi giáo trên khắp thế giới.
Phiên bản di động