Phương pháp chống ung thư mới: Tạo tế bào miễn dịch ngay trong cơ thể

Các nhà khoa học tại University of California, San Francisco (UCSF) vừa phát triển một phương pháp điều trị ung thư mới cho phép lập trình trực tiếp tế bào miễn dịch ngay trong cơ thể người, mở ra triển vọng thay thế liệu pháp CAR-T vốn phức tạp và tốn kém hiện nay.

Mỹ : Tỷ lệ sống sót của người bệnh ung thư bị suy giảm chức năng tăng lên gấp đôi sau 20 năm

Phương pháp mới mang lại nhiều hy vọng cho bệnh nhân ung thư. (Ánh minh hoạ)

Liệu pháp CAR-T hoạt động bằng cách chỉnh sửa tế bào T của bệnh nhân để chúng có khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Tuy nhiên, quy trình này đòi hỏi phải lấy tế bào ra khỏi cơ thể, xử lý tại phòng thí nghiệm rồi truyền trở lại, kéo dài nhiều tuần và tiêu tốn tới 400.000–500.000 USD.

Hiện Food and Drug Administration (FDA) đã phê duyệt 7 liệu pháp CAR-T cho ung thư máu, nhưng khả năng tiếp cận vẫn còn hạn chế.

Nhóm nghiên cứu do Phó Giáo sư Justin Eyquem dẫn đầu đã phát triển hệ thống gồm hai loại hạt phân tử có thể thực hiện quá trình chỉnh sửa gen ngay trong cơ thể.

Hạt thứ nhất mang công cụ CRISPR-Cas9, giúp cắt và chèn gen vào vị trí chính xác trong tế bào T. Hạt thứ hai mang đoạn DNA chứa mã CAR chống ung thư và chỉ kích hoạt trong đúng loại tế bào mục tiêu.

Cách tiếp cận này giúp tránh việc chèn gen ngẫu nhiên – một hạn chế của phương pháp hiện tại, đồng thời giảm nguy cơ biến chứng. Các hạt cũng được thiết kế để nhận diện đúng tế bào T và tránh bị hệ miễn dịch loại bỏ.

Thử nghiệm trên chuột cho kết quả rất tích cực. Chỉ với một mũi tiêm, phương pháp mới đã loại bỏ gần như hoàn toàn ung thư bạch cầu trong vòng hai tuần.

Các tế bào CAR-T tạo ra chiếm tỷ lệ cao trong hệ miễn dịch và loại bỏ hiệu quả tế bào ung thư ở tủy xương và lá lách. Phương pháp này cũng cho thấy hiệu quả với bệnh đa u tủy và một số khối u rắn vốn khó điều trị bằng CAR-T truyền thống.

Đáng chú ý, các tế bào được tạo ra ngay trong cơ thể có khả năng hoạt động hiệu quả hơn so với tế bào nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, do vẫn giữ được đặc tính tự nhiên và khả năng tăng sinh tốt.

Để tiến tới ứng dụng trên người, nhóm nghiên cứu đã thành lập công ty Azalea Therapeutics nhằm phát triển và thử nghiệm lâm sàng. Mục tiêu lâu dài là biến công nghệ này thành một liệu pháp phổ biến như vaccine, có thể sử dụng rộng rãi.

Theo các nhà khoa học, nếu được chứng minh an toàn và hiệu quả ở người, phương pháp này có thể giảm đáng kể chi phí, rút ngắn thời gian điều trị và mở rộng khả năng tiếp cận, đặc biệt tại các cơ sở y tế ngoài những trung tâm chuyên sâu.